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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

美国CPI今晚来袭，拐点将至？美联储还能嘴硬多久******

　　对于美国政府和美联储而言，通胀依然是眼前最重要的经济问题。外界正在密切关注周四将发布的2022年12月消费者价格指数CPI数据，超预期降温的数据可能让有关提前结束加息周期的猜测进一步升温，从而加剧风险资产的波动性。

　　不过美联储态度明面上尚未发生变化，多位官员连番发表鹰派言论，市场与美联储之间有关政策路径的博弈正在展开。

　　CPI月率或意外转跌

　　作为2月决议声明前为数不多的重磅数据，即将公布的通胀数据重要性不言而喻。华尔街最新预计，去年12月美国CPI同比增长从此前的7.1%放缓至6.5%，不考虑能源和食品的核心CPI同比增长5.7%。值得注意的是，CPI环比增速可能降至零以下，如果成为现实将是2020年5月以来的首次。

　　能源价格回落被视为物价降温的主要动力。美国汽车协会AAA数据显示，去年12月美国汽油价格下跌逾12%，燃料价格是过去一年CPI上行的重要推手。与此同时，受供应链瓶颈缓和及全球经济下行压力影响，上月工业金属等原材料价格也呈现调整态势。

　　上游原材料价格变动减轻了企业的成本压力。随着消费需求降温，去年底美国工厂活动持续承压。供应管理协会(ISM)12月制造业活动指数进一步回落至48.4，创2020年5月以来最低水平。分项指标中，生产价格指数已经回落到疫情以来的最低水平。

　　作为通胀的另一大组成部分，住房通胀压力也在缓解。抵押贷款利率飙升打压了房地产市场销售，房价涨幅迅速收窄，也影响了租房市场。美联储主席鲍威尔在去年12月议息会议后的新闻发布会上也提及了房租问题，认为只要租赁通胀指标持续下降，住房服务通胀会在某个时候开始回落。

　　根据Realtor.com的数据，全美租金涨幅已经连续十个月放缓，11月同比增速降至3.4%，这是19个月以来的最小涨幅。克利夫兰联储近日公布的研究指出，租金数据走势往往比CPI中的住房指标领先一年左右。

　　高盛首席经济学家哈齐乌斯(Jan Hatzius)本周发布报告表示，抵押贷款利率提高导致美国住房市场疲软，这将有助于将今年的核心通货膨胀率降至3%以下，低于联邦公开市场委员会FOMC 3.5%的预测。

　　相比之下，服务业通胀依然棘手。服务业从业人员占据美国就业的大部分，去年10月，服务业通胀一度增长超7%，这是自1982年以来的最快速度。嘉信理财指出，目前劳动力市场最紧张的行业基本都集中在服务业，这也推高了薪资压力和潜在的通胀风险。不过经济放缓已经开始冲击服务业，在连续扩张30个月之后，美国ISM非制造业指数在2022年年末跌破荣枯线，消费需求在经济不确定性下大幅萎缩，并开始影响包括科技在内的部分行业的就业岗位。

　　牛津经济研究院高级经济学家施瓦茨(Bob Schwartz)此前在接受第一财经记者采访时表示，服务价格对经济降温的抵抗力更强，与劳动力成本的联系更为紧密。尽管就业市场有所降温，但整体依然火热，低失业率环境下不少企业依然面临招聘困境和用工成本的挑战。

　　结合去年的市场情况，最新通胀数据可能会引发市场巨震。摩根大通分析师泰勒(Andrew Tyler)预计，任何显示美联储抗通胀行动取得进展的迹象都会刺激美股。“通胀降温应该有助于熊市反弹，因为现有的仓位部署可能导致市场对空头回补反应过度。如果CPI跌破6.4%，标普500指数或将上涨3%至3.5%。”他写道。

　　美联储保持嘴硬

　　与上周类似，本周以来多位美联储官员在讲话中继续传递“鹰派情绪”。旧金山联储主席戴利(Mary Daly)和亚特兰大联储主席博斯蒂克(Raphael Bostic)均暗示利率不仅需要继续上涨至5%以上，而且可能在一段时间内保持不变。美联储理事鲍曼(Michelle Bowman)认为，加息将持续到有令人信服的迹象表明通胀已经达到顶峰，并处于明显下降趋势，然后才会调整货币政策。

　　然而紧缩政策正在让经济不确定性升温。考虑到仍处于激进的紧缩周期中，周二世界银行预计今年美国经济增长将大幅放缓，落后于全球扩张的步伐。数据显示，美国内生产总值(GDP)增长率预计为0.5%，比此前的预测大幅下修1.9个百分点。

　　根据CME FedWatch工具，当前市场预计美联储在2月、3月分别加息25个基点的可能性徘徊于70%，而本轮加息周期的终端利率目标区间指向4.75%至5%，同时四季度有望降息。受此影响，美元指数震荡回落，目前已经较去年9月创下的20年高位跌去近11%，投资者押注通胀降温和经济风险将让美联储提前转向。

　　施瓦茨向第一财经记者表示，美联储离考虑政策转向还很遥远。但从强调考虑货币政策的累积效应的角度看，经济压力下未来逐步放缓加息步伐是合理的。他预计未来可能还有50-75个基点的加息空间，随后将保持一段时间，目前降息显然还不在美联储内部的讨论范围内。

　　而摩根大通CEO 戴蒙(Jamie Dimon)认为，加息到5%的水平可能还不够，美联储可能需要加息至超出当前预期的水平，有50%的概率升至6%。他在接受美媒采访时表示，虽然美联储之前的步伐有点慢，现在正在迎头赶上。风险依然存在，比如俄乌冲突和量化紧缩的影响。因此他赞成美联储考虑暂停加息，以了解加息的全部影响。

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）